Menarini Riceve l’Approvazione da parte della Commissione Europea per ELZONRIS (tagraxofusp), per il Trattamento della Neoplasia a Cellule Dendritiche Plasmacitoidi Blastiche (BPDCN)

Menarini Riceve l’Approvazione da parte della Commissione Europea per ELZONRIS (tagraxofusp), per il Trattamento della Neoplasia a Cellule Dendritiche Plasmacitoidi Blastiche (BPDCN)

• ELZONRIS è il primo trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 in Europa
• L’approvazione si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati

FIRENZE, 21 gennaio 2021 – Il Gruppo Menarini ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha approvato ELZONRIS (tagraxofusp), come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa. La decisione della CE fa seguito al parere positivo adottato dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) a novembre 2020 e si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati.

ELZONRIS ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Europa, ed ora è il primo trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile in Europa, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.

“Questo risultato conferma l'impegno di Menarini in oncologia che si affianca, tra gli altri, a quello contro l'antibiotico-resistenza e allo sviluppo di un anticorpo monoclonale contro il Covid-19 - hanno detto Lucia e Alberto Giovanni Aleotti, azionisti e membri del Board di Menarini – La ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, come nel caso di ELZONRIS, rappresentano spesso l’unica soluzione di cura per moltissimi pazienti”.

“Per la prima volta, i pazienti affetti da BPDCN in Europa avranno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore raro e aggressivo - ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini - L'approvazione di ELZONRIS rende possibile un cambiamento significativo nell'approccio terapeutico per la BPDCN, poiché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa terribile malattia. Ora stiamo lavorando per rendere ELZONRIS disponibile in Europa nel più breve tempo possibile, come parte del nostro impegno a fornire farmaci efficaci e innovativi per le persone affette da gravi malattie”.

ELZONRIS è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, già approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) e distribuita dal 2019 negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini.

ELZONRIS è stato approvato nel 2018 dalla FDA degli Stati Uniti, dove è attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti e pazienti pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da BPDCN.

Informazioni su ELZONRIS^® in Europa
ELZONRIS^® (tagraxofusp) è indicato in monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). ELZONRIS deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nell'uso di agenti antitumorali.

Informazioni su ELZONRIS^® negli Stati Uniti
ELZONRIS^® (tagraxofusp), è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici, di età pari o superiore a due anni, affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN). Per informazioni complete sulla prescrizione negli Stati Uniti, visitare www.ELZONRIS.com.
ELZONRIS è anche in fase di valutazione in studi clinici per ulteriori indicazioni tra cui leucemia mielomonocitica cronica (CMML), mielofibrosi (MF), leucemia mieloide acuta (LMA) e sono previsti ulteriori studi e indicazioni.

Informazioni su BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia "BPDCN" nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN all'indirizzo www.bpdcninfo.com

Informazioni sul CD123
Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide (BPDCN) ed alcune neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo (MM), leucemia linfoide acuta (ALL) leucemia a cellule capellute (HCL), linfoma di Hodgkin (HL) e in alcuni linfomi non Hodgkin (NHL). Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia.

Informazioni importanti sulla Sicurezza dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto
Avvertenze speciali e precauzioni d’impiego

• La sindrome da perdita capillare (CLS), compresi i casi fatali e potenzialmente fatali, è stata segnalata con la maggior parte degli eventi che si sono verificati durante i primi cinque giorni del primo ciclo di trattamento. Prima di iniziare la terapia, verificare che il paziente abbia un'adeguata funzione cardiaca e un'adeguata sieroalbumina ≥ 3,2 g/dL. Durante il trattamento, monitorare regolarmente i livelli di sieroalbumina prima dell'inizio di ogni dose, o più spesso come indicato clinicamente. Inoltre, monitorare la presenza di altri segni/sintomi di CLS. I pazienti devono essere istruiti su come riconoscere i sintomi di CLS e quando rivolgersi immediatamente a un medico. Possono essere richieste integrazioni endovenose di albumina e interruzioni del dosaggio.
• Sono state segnalate gravi reazioni di ipersensibilità con ELZONRIS.
• Trombocitopenia e neutropenia sono state segnalate in pazienti trattati ELZONRIS in monoterapia. La maggior parte degli eventi è stata segnalata nel ciclo 1 e nel ciclo 2 di trattamento. Tali eventi non sono stati limitativi della dose e non si sono ripetuti nei cicli successivi.
• ELZONRIS può causare la sindrome da lisi tumorale (TLS).
• Il trattamento con ELZONRIS è stato associato ad aumenti di enzimi epatici. Sono state segnalate compromissione epatica acuta ed encefalopatia epatica in un paziente trattato con ELZONRIS ad un dosaggio più elevato (16 mcg/kg).

Riassunto del profilo di sicurezza

• La reazione avversa più grave che può verificarsi durante il trattamento con ELZONRIS è la CLS riportata nel 18% dei pazienti con un tempo mediano di insorgenza della CLS di 6 giorni.
• Le reazioni avverse che si sono verificate in ≥20% dei pazienti trattati con ELZONRIS erano ipoalbuminemia, transaminasi aumentate, trombocitopenia, nausea, stanchezza e piressia.
• Le reazioni avverse di grado 3 e superiore secondo i criteri terminologici comuni per gli eventi avversi (CTCAE) e che si sono verificate in più del 5% dei pazienti sono state transaminasi aumentate, trombocitopenia e anemia.

Per le informazioni complete sulla prescrizione in Europa consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, disponibile sul sito https://www.ema.europa.eu

In caso di conflitto, vale la versione inglese